广东脐血库出库应用达2435例,救治人数达1962人,临床价值前景广阔
作者:记者 姚赞原 通讯员 庄杏枚2020-08-24

截至2020年7月31日,广东省脐血库已出库脐血2435例,救治人数达1962人,其中公共库2156份,自体库279份。8月22日,记者从第二届广东省脐带血大会上获悉,目前脐血的临床应用已不再局限于血液系统疾和免疫系统疾病,医学界在探索脐血治疗脑瘫、自闭症、罕见病、黏多糖、噬血细胞综合征、骨髓增生异常综合征、神经母细胞瘤等非血液系统疾病领域中的研究应用已取得进展,应用前景广阔。

 

广东脐血出库应用已达2435例,居全国第三

 

“脐血大会就是要共同地探讨脐血造血干细胞以及相关的成分在人类健康治疗儿童以及成人的各类疾病过程中,它的一些新的理念、新的突破和新的想法。脐血将会使我们有更多的武器来治疗疾患”。本届大会主席广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授致介绍,脐血应用始于1988年,从世界第一例脐带血移植治疗范可尼贫血,至今已逾30年研究。目前全世界应用脐血已经将近有8万例,全国脐血应用例数已超过16000例。其中,广东省脐血库脐血出库应用例数累计达2435例,排在山东和上海之后,位列第三。

 

“脐血含有多种干细胞,除了含有丰富的造血干细胞外,还含有间充质干细胞、免疫细胞如NK细胞、CAR-T细胞,可作为‘种子’或‘营养细胞’。无论是做为‘种子’移植,还是做为辅助治疗,脐血都有很大的医学价值,且脐血的应用有待进一步开发利用。据美国Clinical Trials 2019年第2季度数据显示,目前全球已有1069项脐血相关的临床研究,涉及领域包括组织再生、基因治疗、细胞治疗等”。方建培教授说。


全球脐血科研和应用不断深入,涉及到多个领域

 

除了治疗血液肿瘤疾病以外,脐带血在治疗罕见病方面也取得一定成效。所谓的罕见病,是指发病率低、患病人数极少的疾病。目前,国内外专家也在不断探索开发新疗法,而脐血移植在治疗部分罕见病取得一定成效,越来越多患有罕见病的孩子受益于脐血的治疗。

  

苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕教授在会上介绍了脐血移植成功治疗范可尼贫血、高IgM血症、肾上腺脑白质营养不良、粘多糖病、WAS(Wiskot-Aldrich 综合征)等罕见病的应用案例。她指出,“脐血全身是宝,使用脐血移植治疗免疫缺陷病等罕见病具有良好疗效,脐血移植后长期的并发症比较少,在罕见病治疗方法中,脐血移植具有一定的优势。”

此外,脐带血在治疗脑瘫儿、自闭症等神经系统疾病的临床探索也在进一步深入之中。广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授介绍,从2018年10月至今,该科室已有86例脐带血应用案例,分别用于脑性瘫痪、自闭症、智力低下、广泛发育性障碍等不同病种。“对于脑瘫儿来说,如果有自体脐带血储存,越早使用效果越好。尤其是有储存了脐血的家长,如果孩子被诊断为自闭症、脑瘫等神经系统疾病,可以主动联系医生考虑尝试使用自体脐血进行治疗。”不过,常燕群教授也指出,目前案例数仍有限,用于自闭症治疗的效果仍需要进一步的临床研究和观察。

 

脐带血公共库应用比例是自体库的近8倍,应用于多个病种

 

从数据可见,脐带血公共库应用比例是自体库的近8倍。截止到7月31日止,在广东省脐血库出库的2000多例脐血中,治疗病种排名前五的分别是急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、重型β地中海贫血以及淋巴瘤。此外,脐血应用病种还包括脑瘫、自闭症、黏多糖、噬血细胞综合征、骨髓增生异常综合征、神经母细胞瘤等。

 

记者在发布会现场获悉,在新冠肺炎疫情之下,广东省脐血库脚步也未停歇,据广东省脐血库负责人介绍,从1月1日至7月31日,累计出库应用脐血261份,其中公共库216份、自体库45份,跨越地区包括合肥、上海、苏州、北京、福州、天津、河北廊坊、石家庄、郴州、吉林长春、长沙、南宁以及珠三角等全国多个地区;治疗疾病包括急性髓系白血病、再生障碍性贫血、黏多糖贮积症、舒戴二氏综合症、脑瘫等。

 

专家释疑:存储脐带血时该如何选择?

 

广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授介绍,具体可分为三种情况:

 

第一种情况:如果是定制胎儿,即前一胎已有疾病,需要通过脐带血或干细胞进行救治,无论如何需要自体保存脐带血。

 

第二种情况:如果家族中以往发生过可用脐带血治疗的疾病如脑瘫、自闭症等疾病,可以选择自体保存脐带血。

 

第三种情况:如果没有上述情况,则可以根据个人需求和经济状况,选择自体留存或者捐赠给公共库,让脐带血可以帮助到更多人。